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8月21日，美國專注于控制疾病驅(qū)動基因表達的生物制藥公司Syros Pharmaceuticals表示，美國FDA已將孤兒藥認定授予公司在研藥物SY-1425用于急性髓性白血?。ˋML）的治療。SY-1425是一款口服的全球首創(chuàng)的視黃酸受體-α（RARα）激動劑，目前正處在用于基因驅(qū)動的AML及骨髓增生異常綜合征（MDS）亞群患者治療的臨床2期階段。
Syros公司首席醫(yī)學官David A. Roth博士表示：“AML的治療仍然具有很大的臨床未滿足需求，許多患者缺乏有效的治療選擇。我們認為SY-1425能夠為亞群AML患者（其疾病由RARA或IRF8基因的過表達驅(qū)動）帶來有意義的臨床獲益。收到孤兒藥認定是SY-1425開發(fā)進程的里程碑事件。對進行中臨床2期研究的持續(xù)進展我們感到滿意，我們會在今年第四季度公布該研究的最初試驗數(shù)據(jù)?！?/span>
美國FDA孤兒藥產(chǎn)品研發(fā)辦公室的孤兒藥認定是給予那些用于美國患者人數(shù)少于20萬的罕見性疾病治療的藥物。孤兒藥認定可以獲得某些開發(fā)或市場優(yōu)勢：在藥物批準后擁有7年之久的市場獨占權(quán)，在臨床研發(fā)階段給予臨床研究減稅等政策以及FDA藥物注冊費用的免除。
Syros公司利用自己的基因控制平臺，找到了具有RARA或IRF8基因超級增強子的AML及MDS亞群患者。Syros公司發(fā)現(xiàn)了與這些超級增強子相關(guān)的專利化生物標記物。這些超級增強子被認為是驅(qū)動了RARA或IRF8基因的過度表達，鎖定不成熟的、未分化及增值階段的細胞，從而致病。臨床前研究顯示，SY-1425可以促進RARA或IRF8基因高表達AML細胞的區(qū)分，抑制腫瘤生長，延長源自RARA高表達AML患者的異種移植模型的生存。Syros公司估計大約有三分之一的AML和MDS患者具有RARA和IRF8標記物其中之一，或兼有之。
SY-1425在進行中的臨床2期研究評估了SY-1425單獨用藥用于4種AML 及MDS患者人群治療的安全性和有效性；或與標準療法阿扎胞苷聯(lián)用，用于新確診的不適于接受標準化療治療的AML患者的治療研究。所有入組的患者均通過生物標記物進行選擇，均具有RARA或IRF8基因的高表達。其他的臨床試驗細節(jié)請參考登記號為NCT02807558的臨床研究頁面。
Syros制藥公司除擁有臨床2期階段的用于AML或MDS亞群患者治療的選擇性RARα激動劑SY-1425外，產(chǎn)品線中還有選擇性CDK-7抑制劑SY-1365，該藥物處在臨床1期階段，用于晚期實體瘤（包括三陰性乳腺癌、小細胞肺癌和卵巢癌）的治療。公司擁有在藥物發(fā)現(xiàn)、臨床開發(fā)及商業(yè)化領(lǐng)域經(jīng)驗豐富的領(lǐng)導團隊。
來源：新浪醫(yī)藥
